В рамках збору вдалося зібрати кошти на лікування дворічної Зюзі, яка хворіє на СМА. «Ми забезпечили кошти на генну терапію, тобто 9,4 млн злотих», – повідомили у соцмережах родичі дівчинки. Зюзі рік тому поставили діагноз СМА, тобто спінальна м’язова атрофія.
Зупинити розвиток спінальної м’язової атрофії (СМА) у Зюзі може генна терапія, яка полягає в одноразовому внутрішньовенному введенні препарату. Однак ця терапія не окупається, тому родичі дворічного малюка організували збір коштів.
На лікування Зузі потрібно було 9,4 мільйона злотих. Ця сума, як повідомили в понеділок родичі дівчини, була зібрана.
ДИВІТЬСЯ ЗВІТ ПРОГРАМИ “УВАГА!” TVN
«Ці діти не їдять, не ходять і не сидять самі»
– Зюзя хворіє на спінальну м’язову атрофію, або СМА. Це означає, що м’язи відмирають, і дитина не може функціонувати самостійно. Хвороба забирає все всередині. Ці діти самостійно не їдять, не ходять, не сидять і не повзають, – розповіла мама Зюзі Лідія Вольна.
– Навіть коли Зюзя намагається їсти сухі сніданки, видно, що з кожним рухом вона втомлюється все більше. Він страждає. Для нас це нестерпно, – сказав пан Себастьян Сулецький, тато дівчинки.
Немає відшкодування за генну терапію
Дітей із СМА в нашій країні можна лікувати платним препаратом Спінраза. Він ефективний, якщо давати його кожні чотири місяці протягом усього життя пацієнта. – Ми йдемо із Зюзю давати Спінразу, і їй це боляче. Коли я з нею в лікарні, я плачу разом з нею, бо бачу, як вона страждає. Про це повідомляється в області попереку і не кажуть про пірсинг з першого разу. Останнім часом вона отримала чотири ножові поранення в поперекову область. Важко дивитися на її сльози, – розповіла Лідія Вольна.
Болісну терапію цим препаратом можна було б замінити сучасною генною терапією, на яку родини хворих дітей збирають мільйони злотих. Нещодавно виробник препарату, який використовується в генній терапії, подав до Міністерства охорони здоров’я заявку на відшкодування, але польська влада досі не прийняла цю пропозицію.
– Наразі 23 європейські країни мають компенсацію за генну терапію, і я сподіваюся, що незабаром ми приєднаємося до цього списку, – сказала Магдалена Хросцінська-Кравчик з відділення дитячої нейрохірургії в Любліні.
– Ми після переговорів у МОЗ. Економічна комісія не рекомендувала фінансувати цей препарат. Я прочитав цей звіт і представив пропозицію, за яких умов міністерство може прийняти цю терапію, – сказав Мацей Мілковський, заступник міністра охорони здоров’я.
Основне джерело фото: ПРИМІТКА TVN
